美國(guó)科學(xué)家在最新一期雜志《分子療法》上發(fā)表文章稱(chēng)，他們最近開(kāi)發(fā)出一種成熟的小鼠模型，首次利用基因療法恢復(fù)老年動(dòng)物模型的聽(tīng)力，最新方法有望應(yīng)用于人類(lèi)。

預(yù)計(jì)到2050年，每10名中就會(huì)有1名出現(xiàn)聽(tīng)力損失。在全世界數(shù)億人的聽(tīng)力損害事例中，遺傳性聽(tīng)力損害往往是最難治療的。雖然助聽(tīng)器和耳蝸植入的緩解效果是有限的，但沒(méi)有任何方法可以逆轉(zhuǎn)或預(yù)防這些遺傳性疾病，因此科學(xué)家們必須將基因療法作為替代方案進(jìn)行評(píng)估。

近年來(lái)，基因治療最有希望的工具之一是腺病毒（aav）載體。雖然這種方法使有遺傳缺陷的新生動(dòng)物恢復(fù)了聽(tīng)力，但在完全成熟或老化的動(dòng)物模型中尚未證明其能力。人類(lèi)天生耳朵完全發(fā)育，在利用這種方法對(duì)患有遺傳性聽(tīng)力損害的人類(lèi)進(jìn)行仲裁之前，證明該載體的能力是非常必要的。

在最新研究中，美國(guó)麻省眼耳科醫(yī)院的科學(xué)家開(kāi)發(fā)出成熟的老鼠模型，首次成功證明了老年動(dòng)物模型中aav的功效。該模型具有類(lèi)似于tmprss3人類(lèi)基因問(wèn)題的突變，導(dǎo)致聽(tīng)力逐漸喪失。

研究組表示，通過(guò)病毒媒介的遺傳基因療法，無(wú)論是單獨(dú)的還是人工耳蝸結(jié)合，都能治療遺傳性聽(tīng)力損失。