制藥企業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型是行業(yè)近期關(guān)注的焦點，新技術(shù)正重塑制藥行業(yè)的面貌：人工智能技術(shù)應(yīng)用于藥物發(fā)現(xiàn)、晶型設(shè)計，大數(shù)據(jù)技術(shù)應(yīng)用于臨床研究，互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療改變了診療方式，數(shù)字化營銷構(gòu)建了新型市場關(guān)系。

高效持續(xù)的新藥研發(fā)是制藥行業(yè)獲取核心競爭力的關(guān)鍵。全球頂尖藥企是數(shù)字化轉(zhuǎn)型的弄潮兒，輝瑞、諾華、羅氏、默沙東等同樣已將新技術(shù)應(yīng)用于新藥研發(fā)的方方面面，行業(yè)中也誕生了Flatiron和science 37這樣代表性的公司。就國內(nèi)制藥企業(yè)而言，雖然整體的新藥研發(fā)能力差距仍然很大，但在政策推動和本土創(chuàng)新企業(yè)的幫助下，正迎頭趕上。

動脈網(wǎng)采訪了HLT Pharma首席數(shù)據(jù)科學(xué)家彭滔博士，作為HLT Pharma公司的首次亮相，彭滔介紹了HLT Pharma的核心優(yōu)勢、業(yè)務(wù)布局和發(fā)展規(guī)劃，以及在制藥行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型浪潮之下，HLT Pharma將如何為行業(yè)提供創(chuàng)新解決方案。

推動臨床研究中的信息流動，為全行業(yè)提供價值

臨床試驗是新藥研發(fā)中成本最高、耗時最長的環(huán)節(jié)。臨床試驗的高成本，不在于絕對的技術(shù)難度，而在于保證行業(yè)中不同角色和利益相關(guān)方長期、穩(wěn)定、高質(zhì)量地進(jìn)行協(xié)同，需要投入巨量的資源。電子數(shù)據(jù)采集（EDC）產(chǎn)品，就是過去20年，伴隨著藥物研發(fā)行業(yè)規(guī)模越來越大、越來越復(fù)雜的臨床試驗需求，而逐步發(fā)展起來的。

HLT Pharma瞄準(zhǔn)的不僅僅為制藥企業(yè)提供EDC產(chǎn)品這一單一市場。彭滔博士告訴動脈網(wǎng)，“EDC遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠”。HLT Pharma希望能夠處理臨床研究中更多來源、更多緯度的數(shù)據(jù)，為臨床研究機構(gòu)和制藥企業(yè)提供更完整的視角和真實的洞察，控制研究風(fēng)險、提高效率?！靶滤幯邪l(fā)必須是一個高度監(jiān)管的行業(yè)，數(shù)據(jù)的清晰、準(zhǔn)確、及時、完整，和可歸因要求很高，只在一個單點上采集數(shù)據(jù)是不夠的，所以推動信息在不同參與方之間流動，意義很大?！?/p>

HLT Pharma的邏輯很明確：目前，在臨床試驗的不同參與方中，醫(yī)院（臨床試驗機構(gòu)）是最稀缺的資源。臨床試驗機構(gòu)的水平和容量，是整個行業(yè)關(guān)鍵的限速環(huán)節(jié)。如果能夠把臨床試驗機構(gòu)內(nèi)的各種平臺（比如電子病歷EMR）與EDC及其他系統(tǒng)打通，信息可以從機構(gòu)內(nèi)快速流動到制藥企業(yè)的臨床研究項目中，進(jìn)而提升臨床研究的效率，緩解限速。

不同數(shù)據(jù)整合后提供了更多觀察和分析維度：臨床試驗機構(gòu)可以對臨床和研究數(shù)據(jù)進(jìn)行即時分析，增強受試者保護；臨床研究的項目經(jīng)理，可以觀察到以前不能觸達(dá)的黑盒內(nèi)部，有效管理和規(guī)避試驗風(fēng)險。更完整的數(shù)據(jù)在試驗結(jié)束后還可以被二次利用，提高機構(gòu)的科研和臨床水平，提升企業(yè)實驗管理能力?！斑@是整個行業(yè)的基礎(chǔ)建設(shè)，就像修建橋梁和高速公路，讓臨床試驗更快速、更安全?！?/p>

實際上，這也是目前全球主流監(jiān)管機構(gòu)在推動的方向。如美國FDA在7月初發(fā)布了《電子健康記錄數(shù)據(jù)在臨床試驗中的應(yīng)用指南》，推薦在EDC系統(tǒng)中使用EMR數(shù)據(jù)，希望更多的臨床數(shù)據(jù)能夠被利用起來，發(fā)揮更大的醫(yī)學(xué)價值，支持安全有效的藥物研發(fā)和應(yīng)用，多樣化的數(shù)據(jù)來源包括臨床記錄、醫(yī)生指令、醫(yī)學(xué)影像、實驗數(shù)據(jù)、用藥記錄、人口統(tǒng)計數(shù)據(jù)、生命體征等，這些數(shù)據(jù)可以被合并、聚合和分析，包括電子病歷，也包括電子病歷整合后的臨床數(shù)據(jù)倉庫（data warehouse）。

彭滔指出，F(xiàn)DA發(fā)布指導(dǎo)原則的出發(fā)點來自于2016年ICH藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP），希望在規(guī)模越來越大和越來越復(fù)雜的條件下，保證臨床研究的效率和質(zhì)量。“在遵循GCP原則的情況下，F(xiàn)DA希望研究者能夠?qū)⒆⒁饬械阶钪匾牡胤?，降低對非核心?xì)節(jié)的過分關(guān)注，鼓勵制藥行業(yè)擁抱技術(shù)創(chuàng)新，利用新技術(shù)控制試驗風(fēng)險，促進(jìn)受試者保護?！边@對于臨床研究技術(shù)行業(yè)來說是利好。這也表明，包括EDC在內(nèi)的系統(tǒng)不能只做一環(huán)，應(yīng)該與上下游結(jié)合，才有機會脫穎而出?！?/p>

“就知名度而言，HLT Pharma并未被廣泛所知，但強大的技術(shù)能力是我們的優(yōu)勢。這個市場不是一個從無到有的市場，而是一個從有到更好的市場，此前政策、企業(yè)關(guān)注度不夠，現(xiàn)在機會來了，產(chǎn)業(yè)需求倒逼技術(shù)升級，是一個很好的切入點?！迸硖险f，此前這個市場小的供應(yīng)商，一般僅止于IT服務(wù)，但很難形成系統(tǒng)化的布局，這是HLT Pharma的機會。

蟄伏兩年，重磅上線

好鋼用在刀刃上，HLT Pharma在產(chǎn)品布局尚亦有側(cè)重。彭滔告訴動脈網(wǎng)，EDC產(chǎn)品是HLT Pharma近期布局的重點。

EDC（Electronic Data Capture，電子數(shù)據(jù)采集）是一種基于計算機網(wǎng)絡(luò)的用于臨床試驗數(shù)據(jù)采集的技術(shù)。電子數(shù)據(jù)采集是相對更為傳統(tǒng)的紙質(zhì)數(shù)據(jù)采集而言，都是由臨床醫(yī)生或者研究助理（CRC）進(jìn)行人工錄入，只是錄入的載體從紙張變?yōu)榱司W(wǎng)絡(luò)。輸入后的數(shù)據(jù)可以直接被傳輸和匯聚。

根據(jù)Medidata發(fā)布的白皮書，到2013年，75％的新臨床試驗使用EDC系統(tǒng)。今天，這個數(shù)字還要高，尤其是全球制藥企業(yè)的試驗、臨床III期試驗、以及在美國、歐洲和日本進(jìn)行的試驗。盡管如此，EDC尚未在行業(yè)100％普及，國內(nèi)的情況更不容樂觀，據(jù)探針資本的數(shù)據(jù)，國內(nèi)制藥企業(yè)EDC的使用率不到50％。目前全球大型的EDC廠商包括Oracle、Medidata、Veeva等，國內(nèi)市場則呈分散狀態(tài)，服務(wù)商較多，且產(chǎn)品／服務(wù)形式不盡相同。

通常，EDC企業(yè)根據(jù)藥物研究的入組用戶數(shù)量和持續(xù)時間來定價。參與人數(shù)越多，試驗時間越長，產(chǎn)品價格越高。一般一套EDC系統(tǒng)的市場均價約為5萬元－20萬元。在復(fù)雜和高要求的情況下（例如三期腫瘤研究可能超過5年），產(chǎn)品的價格會超過100萬元。

對制藥企業(yè)來說，EDC是臨床實驗中最重要的工具，但也有其限制：醫(yī)生在電子病歷系統(tǒng)中記錄病史和開具醫(yī)囑，然后在EDC系統(tǒng)中重復(fù)錄入一次。醫(yī)生成為溝通電子病歷和EDC兩大體系的唯一途徑。HLT Pharma與臨床試驗機構(gòu)合作，就是希望解決這個問題。

隨著信息技術(shù)的發(fā)展，EDC系統(tǒng)已能將隨機化系統(tǒng)（IWRS）、藥物警戒系統(tǒng)、數(shù)據(jù)分析和報告系統(tǒng)、試驗藥品管理系統(tǒng)等互通互聯(lián)，即時提供受試者在研究中的信息和狀態(tài)；這樣，機構(gòu)內(nèi)的各種交互終端（平板、電腦、醫(yī)生工作站）都可以作為EDC產(chǎn)品的界面，醫(yī)生一次操作，同時滿足臨床與研究的需求，無縫收集試驗數(shù)據(jù)。這個過程中，EDC系統(tǒng)相對簡單，因為標(biāo)準(zhǔn)化程度較高（CDISC標(biāo)準(zhǔn)），復(fù)雜性在于研究機構(gòu)內(nèi)電子病歷系統(tǒng)的多樣性，臨床研究機構(gòu)內(nèi)的數(shù)據(jù)整合有極高的門檻。

做好了臨床研究機構(gòu)內(nèi)系統(tǒng)整合的積累，EDC產(chǎn)品是HLT Pharma業(yè)務(wù)的自然衍生。HLT Pharma 從兩年前就在布局EDC產(chǎn)品線，持續(xù)進(jìn)行產(chǎn)品的開發(fā)、測試、優(yōu)化。通常的EDC產(chǎn)品，只需要提供一個相對簡單的網(wǎng)絡(luò)服務(wù)。如果涉及到臨床研究機構(gòu)，就需要連接醫(yī)院內(nèi)網(wǎng)與外網(wǎng)，對產(chǎn)品的連接能力、穩(wěn)定性、安全性，有很高的要求。HLT Pharma EDC產(chǎn)品高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求，在數(shù)據(jù)采集、數(shù)據(jù)安全方面，與國際知名廠商看齊，目前已經(jīng)通過了國際專業(yè)機構(gòu)NNIT的驗證，這在國內(nèi)的EDC產(chǎn)品中非常少。

除了能夠聯(lián)通臨床研究機構(gòu)這個最核心的功能之外，HLT Pharma在EDC的基礎(chǔ)功能建設(shè)中堅持了自己的原則，最重要的目標(biāo)是提高一線操作人員的效率。產(chǎn)品還包括了完整的培訓(xùn)功能。另外，HLT Pharma EDC產(chǎn)品重視系統(tǒng)的“互操作性”，所有符合CDISC中ODM標(biāo)準(zhǔn)平臺，比如Medidata的Rave，可以無需開發(fā)直接交換訪視信息和CRF數(shù)據(jù)；對于符合ICH E2B標(biāo)準(zhǔn)的藥物警戒數(shù)據(jù)庫，可以直接發(fā)送不良事件個例報告。

目前，正大天晴、信達(dá)生物、和鉑醫(yī)藥等藥企已經(jīng)在應(yīng)用HLT Pharma EDC產(chǎn)品。

為藥企提供產(chǎn)品全生命周期服務(wù)

在與上下游結(jié)合方面，除了與不同EDC系統(tǒng)的“互聯(lián)互通”之外，HLT Pharma還通過廣泛地與醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)療專家網(wǎng)絡(luò)與行業(yè)學(xué)會、臨床試驗和科研服務(wù)伙伴合作，共同構(gòu)建疾病和患者模型，深入挖掘核心數(shù)據(jù)，推動從臨床到康復(fù)等環(huán)節(jié)獲得更多洞察。

“我們是一個跨界的團隊，成員來自于大型藥企、CRO機構(gòu)、互聯(lián)網(wǎng)企業(yè)等，均在行業(yè)有多年的經(jīng)驗，知曉企業(yè)的實際需求，在產(chǎn)品和服務(wù)設(shè)計上能夠有的放矢?！迸硖细嬖V動脈網(wǎng)，HLT Pharma的定位是“醫(yī)藥創(chuàng)新解決方案領(lǐng)導(dǎo)者”，為藥企提供產(chǎn)品全生命周期服務(wù)?！癊DC產(chǎn)品只是我們服務(wù)的一個環(huán)節(jié)和支撐工具?！?/p>

具體而言，按照醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)進(jìn)展，HLT Pharma的服務(wù)聚焦于三個階段，上市前臨床研究、上市申報策略和上市后的真實世界研究，具體來說，包括臨床試驗方案設(shè)計、臨床試驗數(shù)據(jù)管理、藥物經(jīng)濟學(xué)評價、合理用藥評價、臨床路徑評價、藥物警戒解決方案、真實世界證據(jù)／研究等。

不同類型的企業(yè)有不同的需求，HLT Pharma的客戶主要是三類：創(chuàng)新藥企、CRO和傳統(tǒng)國內(nèi)藥企、跨國企業(yè)。創(chuàng)新藥市場近年逐步走熱，在研發(fā)上高水平、高目標(biāo)，研發(fā)原研藥，HLT Pharma提供的是從臨床試驗設(shè)計、注冊和商業(yè)策略到上市后研究的全流程服務(wù)；CRO和傳統(tǒng)本土企業(yè)更注重性價比。HLT Pharma以高水平服務(wù)，合理定價來切入市場；跨國藥企主要是做國際多中心臨床試驗，數(shù)據(jù)管控水平需要全球同步，在申報上也有一定的需求。

言及HLT Pharma的發(fā)展規(guī)劃，彭滔表示：“國家鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新、仿制藥一致性評價、大量海外生物醫(yī)藥創(chuàng)新人才歸國等利好之下，國內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展機會非常好，給制藥企業(yè)提供信息化、數(shù)據(jù)智能服務(wù)是非常好的機會。HLT Pharma有很好的技術(shù)優(yōu)勢，短期希望我們能夠在國內(nèi)快速擴大市場份額；未來，伴隨著創(chuàng)新藥研發(fā)升級出海，HLT Pharma成為全球制藥行業(yè)信息化解決方案的主流供應(yīng)商。”